Gateway™

美国Portal公司推出的递送平台采用纳米级硅膜孔隙技术，通过精准可控的细胞膜"挤压"作用，瞬时形成可逆的膜通道，实现多类型生物大分子的高效低损递送。该平台不仅在常规细胞系中较高转染效率，，更在原代细胞和干细胞等难转染细胞中达到70%-80%的递送效率，同时将细胞损伤控制在较低水平，这项兼具高效率与高细胞活性的创新技术，为细胞治疗产品的工业化生产、精准基因编辑工具的递送以及高通量药物筛选等应用场景提供了突破性的解决方案。

技术优势

1. 广泛的细胞类型兼容性

支持多种细胞类型，包括敏感细胞（如T细胞、NK细胞、iPSCs、HSCs等）和难以转染的原代细胞。

2. 多样化的递送物质

可递送多种复杂物质，包括mRNA、siRNA、蛋白质、CRISPR RNP、抗体、小分子、病毒、碳纳米管等，覆盖基因编辑、细胞治疗和药物筛选等多种应用场景。

3. 全面的递送能力

支持抗体、siRNA与纳米颗粒等多种功能分子的同步递送，实现多靶点协同治疗，显著提升基因编辑效率和治疗效果。

4. 高效且低毒性

机械递送（Mechanoporation）技术相比电穿孔（Electroporation）显著减少细胞基因表达紊乱，保持细胞活力和正常功能（如T细胞增殖、干细胞多能性）。

5. 高通量（HTS）与自动化集成

支持化合物的大规模筛选，兼容自动化平台，可无缝集成到现有实验室自动化或GMP生产设备中。

6. 简化工作流程与成本优势

无需病毒载体或复杂预处理，降低细胞治疗生产成本。支持全血直接工程化，避免细胞分选步骤，实现床边快速生产。

应用领域

1. 细胞与基因治疗（CGT）

2. 药物开发与筛选

3. 疫苗与免疫调节

4. 再生医学

Portal 矩阵：覆盖研发至临床的全链条需求

1. Gateway? ：科研级细胞递送系统

专为细胞基因治疗研发设计，支持CRISPR RNP、mRNA、蛋白质等多样化递送。适用于免疫细胞、干细胞等难转染细胞，显著提升基因编辑效率。

2. Galaxy? ：高通量细胞递送系统

可与自动化平台无缝集成，满足大规模化合物筛选需求，助力药企快速筛选有效候选药物，降低研发成本与时间。

3. GMP级模块化耗材（MilliBooster等）

支持临床级细胞治疗生产，兼容第三方GMP设备，推动产业化进程。

应用前景：推动更接近临床的HSC治疗新模式

Portal创新递送平台不仅适用于mRNA和RNP，还可高效递送蛋白质、小分子、纳米材料等多种生物材料，具备广泛的应用潜力。该技术有望实现：

快速、规模化的细胞工程化；

体外停留时间更短，降低细胞应激；

更优的细胞存活率与功能维持，进一步提升治疗效果。

凭借高效、温和与多用途的特性，Portal技术为造血干细胞基因编辑与细胞治疗提供了一条更可靠、更贴近临床的创新路径。