《Nature》基因编辑猪肝移植至脑死亡受体，最新基因递送黑科技你知道吗？

近日，中国研究团队在《自然》杂志发表的基因编辑猪肝移植至脑死亡受体成果引发全球关注。该研究介绍了世界首例将基因编辑改造的猪肝脏移植到一名被诊断为脑死亡的人类受体的案例，该器官在脑死亡患者体内成功存活并正常工作 10 天。研究团队监测了 10 天内猪肝脏的功能、血流以及免疫和炎症反应。结果显示，猪肝脏在人体内正常运行并产生了胆汁和猪血清白蛋白，维持了稳定的血流，且没有出现排异迹象。

 

这项研究不仅为器官移植短缺提供了革命性思路，更揭示了基因编辑技术在生命科学领域的无限可能。然而，鲜为人知的是，每一项基因编辑里程碑的背后，都离不开一项基础工具的突破——如何将外源基因安全、高效地递送至靶细胞。

在这一领域，传统转染技术长期面临毒性高、效率低、操作复杂等痛点。而全球首款自组装蛋白纳米颗粒转染试剂ProteanFect  CRISPRMax Cas9试剂盒的横空出世，正以非病毒、非电转、非脂质体的颠覆性设计，为基因递送领域注入全新动能。

 

基因编辑的"最后一公里"：为什么递送技术决定成败？

无论是新闻中提到的基因编辑猪肝移植，还是CRISPR疗法开发、细胞治疗研究，外源基因的高效递送始终是核心挑战。传统技术存在明显局限：

病毒载体：潜在免疫风险、载体容量受限、成本高昂；

脂质体：细胞毒性显著，对原代细胞和难转细胞束手无策；

电穿孔：设备依赖性强，细胞存活率低，难以规模化。

这些瓶颈直接导致许多前沿研究卡在递送关，而ProteanFect的三大革新特性，恰恰直击行业痛点：

一、自组装蛋白纳米颗粒：改写基因递送的"游戏规则"

 

ProteanFect采用独特的自组装蛋白纳米颗粒技术，通过智能识别核酸与蛋白的相互作用，实现基因载体在细胞内的精准释放。相较于传统脂质体的"暴力破膜"，这种仿生递送机制具备显著优势：

超高递送效率：原代细胞转染效率提升3-5倍，干细胞、神经元等难转细胞突破70%表达率；

超大基因承载：可轻松递送20kb以上的大片段质粒或多基因组合，为多基因编辑（如新闻中6处基因编辑猪的构建）提供一站式解决方案；

精准时空控制：纳米颗粒在胞内响应微环境变化释放基因，避免过早降解，显著提升编辑效率。

二、低毒与高效并存：让细胞"零负担"表达外源基因

传统转染试剂的细胞毒性常导致实验数据失真，甚至迫使研究者在细胞活性与转染效率间艰难权衡。ProteanFect通过全蛋白基成分和可降解纳米结构设计，实现：

细胞存活率＞95%：即使敏感型原代细胞也能保持正常代谢与功能；

无血清兼容性：无需更换培养基，可直接用于悬浮细胞转染；

无遗传毒性风险：彻底规避病毒载体整合宿主基因组的隐患，满足临床前研究安全性要求。

案例印证：客户团队使用ProteanFect 转染试剂盒进行 LX2 细胞转染，高效的转染工具也极大程度地加速了团队在肝病治疗药物的开发进程。

 

图 1. 利用 ProteanFect 贴壁转染 LX2 细胞，EGFP mRNA 转染后 24 小时和 GFP pDNA转染后 48 小时的表达荧光图。

 

 

 

图 2. 利用 ProteanFect 贴壁转染 LX2 细胞，EGFP mRNA 转染 24 小时阳性率高达83%， GFP pDNA转染后 48 小时阳性率62%。

 

图 3. 利用 ProteanFect 悬浮转染 LX2 细胞，EGFP mRNA 转染 24 小时阳性率高达85%， GFP pDNA转染后 48 小时阳性率60%。

 

三、极简操作：从"复杂工艺"到"移液即完成"

科研人员常调侃：做一次电转，堪比组装精密仪器。
ProteanFect则将转染流程简化为三步：

混合：将试剂与核酸在常温下孵育5分钟；

滴加：直接加入培养体系；

静待结果。

全程无需更换培养基、无需优化电压参数、无需担心血清干扰，甚至可同时处理数十个样本。这种"傻瓜式"操作不仅节省50%以上工时，更大幅降低人为误差，让研究者聚焦于科学问题本身。

 

工具的革命，是为了让科学回归本质

当我们在为基因编辑拯救生命的奇迹喝彩时，不应忘记：每一项颠覆性突破的背后，都站着无数"看不见"的技术奠基者。ProteanFect的价值，不仅在于其"全球首个"的标签，更在于它让研究人员摆脱工具掣肘，将精力倾注于更具创造性的探索。